Efektiivsed tsüstilise fibroosi ravimid on Eesti patsientidele siiani kättesaamatud

Kliinikumi lastekliiniku vanemarst-õppejõud Maire Vasar, kopsukliiniku vanemarst-õppejõud Marget Savisaar, Põhja-Eesti Regionaalhaigla pulmonoloog–ülemarst Martti Jaanus pulmonoloogiakeskuse juhataja Liina Viks, Tallinna Lastehaigla lastearst Karin Puks ja allergoloogiateenistuse juhataja Silvi Plado saatsid terviseministrile, tervisekassa juhtidele ja ravimifirmadele pöördumise murega, et efektiivsed tsüstilise fibroosi modulaatorravimid (CFTR mod) ei ole Eestis kõrge hinna tõttu ühena vähestest Euroopa riikidest kättesaadavad.

Sotsiaalministeeriumi kohtumisel arutatud võimalus tsüstilise fibroosi kui harvikhaiguse ravi rahastamisest haruldaste haiguste programmi raames ega tervisekassa läbirääkimised ravimifirmadega ei ole allakirjutanutele teadaolevalt tulemuseni jõudnud. Samas patsientide terviseprobleemid süvenevad ja mõne patsiendi jaoks võib aeg niimoodi ka otsa saada. Patsientidel on väga raske elada teadmisega, et käeulatuses olevad efektiivsed ravivõimalused CFTR modulaatorravi näol on olemas, aga nende jaoks kättesaamatud.

"Arstidena on samuti emotsionaalselt väga raske ravida patsiente teadmisega, et me ei saa teha nende heaks parimat, mida oleks võimalik. Võime veelkord kinnitada, et neil vähestel patsientidel, kes toetusfondide ja Eesti inimeste rahastuse toel vastavat ravi on saanud, on CFTRmod toonud kaasa olulise positiivse hüppe nii tervise paranemisel kui elukvaliteedis," lisavad nad. "Hetkeseisuga ei ole me oma murega Euroopas veel päris viimane riik, kus CFTRmod kättesaadavad pole. Balti riikidest on see ravi kättesaadav vaid Lätis. Hiljuti toimunud Balti Tsüstilise Fibroosi Konverentsil osalejad – kelle seas oli ka valdav enamus praegusele kirjale allakirjutanuid – vormisid oma mure ühispöördumiseks."

Allakirjutanud loodavad, et lähiajal leitakse probleemile konstruktiivne lahendus ja antud ravi tehakse meie patsientidele kättesaadavaks.

Tsüstiline fibroos (CF) on raske eluiga lühendav geneetiline harvikhaigus. CF korral on kloorikanalid rakkude seintes defektsed, mille tulemusena on kõik sekreedid tihked ja topistuvad. Erinevates organites – ennekõike hingamisteedes ja seedetrakti eri osades (pankreas, sool, maks) tekivad kahjustused ja põletikud, mis viivad lõpuks organite hävimiseni. Ka väga hea ravisoostumuse korral on siiani kasutatud sümptomeid leevendava raviga võimalik CF progresseerumist vaid aeglustada.

CF patsiendid vajavad igapäevaselt mitmeid erinevaid ravimeid, füsioteraapiat, psühholoogilist ja toitumisalast nõustamist. Need haiged vajavad sageli ja korduvat haiglaravi ning CF hilisfaasis peamiselt kopsu-, neeru-, pankrease - või maksasiirdamist.

Alates 2012. aastast on Euroopas kasutusel CFTRmod ravi eri variandid. 2021. aastal kiitis Euroopa Ravimiamet heaks neist efektiivseima kolmikravi preparaadi ivakaftoor/tesakaftoor/eleksakaftoor kombinatsioonis ivakaftooriga. Ravimid mõjutavad haiguse algpõhjust, taastades mittetoimiva CFTR valgu funktsiooni ja parandades kloorikanali defekti. Seeläbi vähenevad kõik CF sümptomid, harvenevad ägenemised, paraneb patsientide elukvaliteet, väheneb organsiirdamise vajadus ja aeglustub haiguse progresseerumine. Vastav ravi sobib vaid osadele s.o. teatud geenimutatsioonidega CF patsientidele.