USA Toidu- ja Ravimiamet andis ainele BI 1015550 idiopaatilise kopsufibroosi ravimiseks läbimurderavimi staatuse

BI 1015550 on uuringute faasis olev suukaudne PDE4B inhibiitor, millel esineb kombineeritud fibroosi- ja põletikuvastane toime. BI 1015550 on uuritud monoteraapiana või kombinatsioonis fibroosivastase ravimiga ja IPFi-haigetel hinnati aine tõhusust kopsufunktsiooni languse määra aeglustamisel (NCT04419506).

BI 1015550 tõhusust, ohutust ja talutavust uuriti juhuslikustamise, topeltpimendamise ja platseebokontrolliga II faasi kliinilises uuringus, milles osales 147 IPFi-patsienti. Uuringu esmane tulemusnäitaja oli kopsufunktsiooni mõõdikuna forsseeritud vitaalkapatsiteedi (FVC) muutus 12-nädalase raviperioodi järel võrdluses lähtetasemega. Uuringu tulemused esitatakse 16. mail San Franciscos Ameerika Kopsuarstide Seltsi aastakonverentsil.

FDA läbimurderavimi staatust kinnitavad seni kogutud andmed ning III faasi kliinilise uuringuga loodetakse alustada veel käesoleval aastal. FDA läbimurderavimi staatusega kiirendatakse niisuguste eluohtlike haiguste ravimite arendamist, mille puhul esialgsed kliinilised andmed näitavad, et uuritav ravim võib olla ühe või mitme kliiniliselt olulise tulemusnäitaja poolest olemasolevatest ravimitest oluliselt parem.

Idiopaatiline kopsufibroos (IPF) on üks enam levinud progresseeruvatest fibroseerivatest interstitsiaalsetest kopsuhaigustest (ILD), mille sümptomid on hingeldus kehalisel aktiivsusel, kuiv ja püsiv köha, ebamugavustunne rindkeres, väsimus ja nõrkustunne. Kuigi IPFi peetakse haruldaseks, mõjutab see ometi maailmas ligikaudu 3 miljonit inimest. Haigust põevad peamiselt üle 50-aastased isikud ning mehed rohkem kui naised. ILD hulka kuulub kokku üle 200 haiguse, mille käigus tekib kopsufibroos, mis kujutab endast kopsukoe pöördumatut armistumist ja halvendab kopsufunktsiooni ning võib muutuda eluohtlikuks.

Uudisele aluseks olnud pressiteadet täpsemate viidetega saab lugeda

siit.

siit.